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È iniziato il nuovo progetto B-SMART di Horizon 2020 che sviluppa terapie per patologie degenerative del Sistema Nervoso che si avvalgono di RNA

06 febbraio 2018

  • Il nuovo progetto di ricerca Europeo B-SMART utilizza nanofarmaci contenenti RNA per il trattamento dell’Alzheimer e dell’atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA)
  • Innovativi sistemi di trasporto di RNA basati sulla nanotecnologia mirati a rimuovere l’eziologia primaria della patologia
  • B-SMART riunisce rinomati esperti internazionali, da 9 istituzioni accademiche e partner industriali, coordinati dal centro Medico dell’Università di Utrecht
  • La Commissione Europea investe nei prossimi 5 anni € 6 milioni

Aprilia, 6 Febbraio 2017 – Malattie Neurodegenerative come l’Alzheimer colpiscono oltre 7 milioni di persone in Europa – una cifra che duplicherà ogni 20 anni con l’invecchiamento della popolazione e metterà a dura prova i sistemi di assistenza sanitaria Europei. A dispetto di ciò pochi trattamenti sono disponibili per questo gruppo di patologie. I farmaci oggi disponibili sopprimono solo i sintomi o ritardano la progressione della patologia ma non ne rimuovono le cause. Inoltre per l’Alzheimer nessun farmaco è stato approvato negli ultimi 5 anni.

La Nanomedicina può fare la differenza rendendo disponibili nuove opzioni terapeutiche che permettano ai farmaci di raggiungere il sito d’azione nel cervello. Per questo il progetto di ricerca multinazionale B-SMART ha l’obiettivo di mettere a punto una terapia, basata sull’RNA con l’obiettivo di colpire direttamente la causa della malattia invece dei suoi sintomi.

Il progetto è finanziato per i prossimi 5 anni dalla Commissione Europea nell’ambito del programma quadro Horizon 2020 con un budget totale di € 6 milioni.

"Trasferire RNA terapeutico al cervello attraversando la barriera del fluido ematoencefalica è un originale approccio di ricerca", ha detto il Prof. Raymond Schiffelers presso il Centro Medico dell’Università di Utrecht e coordinatore di B-SMART. "Identificare una nuova finestra per il trasporto di RNA al cervello permetterà di sviluppare terapie che mirano all’eziologia non solo per l’Alzheimer, ma anche per altre patologie".

Il consorzio lavorerà per mettere a punto nanocarrier specifici per proteggere l’RNA dalla degradazione enzimatica e per trasportarlo al cervello umano. Attraversare la barriera ematoencefalica richiede dei ligandi specifici per il trasporto, che saranno costituiti da "nanocorpi", ossia anticorpi costituiti dalle sole catene pesanti, quindi più piccoli e stabili degli anticorpi convenzionali. Il sistema modulare di trasporto verrà testato per la sicurezza e l’efficacia sia in vitro che in vivo. Per migliorare la produzione della nanomedicina, B-SMART ha scelto un metodo basato sull’utilizzo di un sistema a microfluidi, indipendente dall’operatore e facilmente scalabile.

Nell’ambito di questo ambizioso progetto, il gruppo di Sviluppo di Processo dell’Istituto Biochimico Italiano G. Lorenzini, con consolidata esperienza nel dosaggio in asepsi e nello studio dei processi di produzione di prodotti medicinali biologici iniettabili, è fortemente motivato a fornire soluzioni innovative per lo scaling-up industriale del processo produttivo, in modo da soddisfare gli standard di qualità cGMP e le richieste delle autorità regolatorie.

B-SMART riunisce una squadra internazionale di rinomati esperti di 9 istituzioni con consolidata esperienza nei rispettivi campi di specializzazione. I partner B-SMART sono coinvolti in numerosi programmi di ricerca d’eccellenza, nazionali ed internazionali, in stretta collaborazione con l’industria in tutti gli stadi del progetto per colmare il divario tra la ricerca e l’industria e permettere lo sfruttamento tempestivo dei risultati della ricerca.

B-SMART ha iniziato ufficialmente l’attività con il primo incontro che si è tenuto a Utrecht il 1 e 2 Febbraio 2017.

B-SMART PARTNERS

Netherlands
University Medical Center Utrecht
20 Med Therapeutics B.V.

Spain
University of Santiago de Compostela

Belgium
VIB

United Kingdom
The Chancellor, Masters and Scholars of the University of Oxford
Malvern Instruments Ltd

Italy
Istituto Biochimico Italiano Giovanni Lorenzini SpA

Norway
Stiftelsen SINTEF

Germany
EURICE – European Research and Project Office GmbH

PROJECT DETAILS

Name: B-SMART Brain-specific, Modular and Active RNA Therapeutics
Start date: 2017-01-01 - Duration: 60 months - Budget: € 6 million - Coordination: Universitair Medisch Centrum Utrecht - Phone: +31 88 7556512            

CONTACT

Coordinator: University Medical Center Utrecht - Prof. Raymond Schiffelers - Email: R.Schiffelers@umcutrecht.nl - Phone: +31 88 7556512     
Project Management: EURICE – European Research and Project Office GmbH -  Corinna Hahn - Email: c.hahn@eurice.eu - Phone: +49 681 95 923362                    
www.B-SMART-PROJECT.eu

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